目的の遺伝子を組み込んだベクターを投与すること等により，体内で直接，遺伝子の導入や改変を行う遺伝子治療の方法．（実験医学増刊3817より）

新規の創薬モダリティ　細胞医薬

細胞を薬として使う、新たな時代の基礎研究と治療法開発

河本　宏，辻　真博／編

遺伝子を搭載したベクター等を投与し，体内で直接遺伝子導入を行う遺伝子治療法．体内遺伝子治療ともいう．（実験医学増刊382より）

いま、本格化する　遺伝子治療

遺伝性疾患・がんと戦う新たな一手

小澤敬也／編